1月7日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了《關于真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則(試行)的通告》，目前被藥物臨床研究所普遍采用的“隨機對照試驗”因存在安全性信息有限、療效結(jié)論外推不確定、經(jīng)濟學效益缺乏等局限性，亟待需要新的藥品臨床評價方法來補充和完善。
通告中提到的“真實世界研究”就是一種新的藥品臨床評價方法學。這種方法學由美國提出，近年來也開始被國際普遍關注，用來評價藥物的有效性和安全性。
據(jù)了解，真實世界研究是以利用真實世界數(shù)據(jù)為基礎，通過收集創(chuàng)新技術及藥物在臨床使用中的實際效果數(shù)據(jù)，幫助醫(yī)療決策者了解其在不同醫(yī)療環(huán)境中所能發(fā)揮的真實效果和安全性。其特點是客觀、科學、真實，比較還原藥物臨床應用中的真實療效。
根據(jù)《指導原則》，真實世界證據(jù)具有六大應用范圍，其中包括名老中醫(yī)經(jīng)驗方、中藥醫(yī)療機構制劑的人用經(jīng)驗總結(jié)與臨床研發(fā)等。
業(yè)內(nèi)人士指出，真實世界研究與中藥行業(yè)的發(fā)展關系密切，中藥行業(yè)也一直在關注真實世界研究。由于符合中醫(yī)特點的評價體系缺失等問題，中藥在審批上市的過程中一直面臨困境，也難以推廣向世界，而真實世界證據(jù)可以加快中藥新藥注冊的臨床研究，或助力那些有效性和安全性有保障的中藥通過審批上市。
不過，中藥行業(yè)開展真實世界研究面臨的一大問題是如何收集大量符合研究方案要求的臨床案例，業(yè)內(nèi)也在進行這方面的探索。據(jù)悉，中新藥業(yè)聯(lián)合世界中醫(yī)藥學會聯(lián)合會真實世界研究專業(yè)委員會打造了一種“院內(nèi)+院外”的三方新合作模式，突破了這一困境。目前，其已和多家大醫(yī)院合作開展案例收集工作，并取得院內(nèi)數(shù)據(jù)。
近年來，我國在真實世界證據(jù)方面的研究步伐不斷加快。2019年5月，中國藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布了《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮(征求意見稿)》，這對于國內(nèi)藥企而言相當于將有了政策保障。
在此背景下，不少藥企都在關注真實世界證據(jù)。例如，博濟醫(yī)藥在2019年半年報中指出，該征求意見稿指出，利用真實世界證據(jù)用以評價藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。該意見定位于支持藥物研發(fā)，旨在厘清藥物研發(fā)中真實世界研究的相關定義，明確真實世界證據(jù)在藥物研發(fā)中的地位和適用范圍，探究真實世界證據(jù)的評價原則，以期為工業(yè)界利用真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)提供科學可行的指導意見。
目前，業(yè)內(nèi)普遍認為，《指導原則》的發(fā)布，將為真實世界研究在中醫(yī)藥等領域的應用提供政策保障。另外，除了利好中藥行業(yè)以外，真實世界研究對于新藥新適應癥的拓展，以及對真實世界中患者的實際效果，也有助推的作用。
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